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何建奎以负面排名世界前十。基因编辑如何进行

    何建奎的冒险精神影响了基因编辑技术,但无论大多数人是否愿意,这项技术将不可避免地成为防治严重遗传病的有力武器,将来还会有更多的基因编辑婴儿走向世界。资料来源:南方科技大学副教授何建奎,记者,何涛/王晓/财经编辑,微信公开号。何建奎因引发负面事件而被列入世界著名学术期刊《自然》和《科学》的两年度排行榜。12月20日,《科学》杂志在2018年发表了十项科学突破,并列出了三项科学突破。何建奎的世界首例“基因编辑婴儿”事件被列为其中之一。前一天,《自然》杂志公布了一年前十大数字。何建奎被选为负面人物,他的专栏文章《CRISPR流氓》介绍了他选择的原因。(CRISPR流氓)。在何建奎领导的人体实验中,露露和娜娜结合基因编辑和体外婴儿技术诞生。这对双胞胎对HIV感染具有天然的抗性,据说已经用CRISPR-Cas9技术修饰了一个关键基因(CCR5)。从风险收益比、安全与医德等角度进行研究是不可避免的。邱仁宗,一位著名的生物伦理学家,有着“使用基因编辑来完成这个任务,就像用高射炮射杀蚊子”的形象。他将留下一个复杂的遗产。据《自然》杂志报道,科学家们担心,在基因编辑领域,可能很难获得公众的财政支持和监管批准。虽然这项技术可以给人类发展带来新的见解,并可能通过某种方式预防致命的遗传疾病,但很少有人认为他的方法会有帮助。在国内互联网上,妖魔化基因编辑技术的发展是随风而起的。例如,“基因编辑的两个女孩不再是人类”和“呼吁安乐死两个婴儿”有很大的市场。何建驹的皮疹行为使基因编辑技术遭受重创,其临床应用将不可避免地变得更加曲折。然而,很难阻止基因编辑技术帮助人类对抗严重的遗传疾病。据美国路易斯维尔大学生育中心主任孟丽说,CRISPR-Cas9敲开了辅助生殖技术的大门,如何对待、接受和支持这种新兴的技术,考验全人类的智慧。CRISPR-Cas9技术是何建琦用来修饰基因的工具,近年来已成为生物研究领域的热点。这种技术就像剪刀,可以剪断DNA链。2012年6月,第一篇相关研究论文发表,首次证明该技术不仅能够在体外切割任何DNA链,而且能够修饰活细胞中的基因。全世界的研究人员都热衷于利用它来精确地切断靶基因,并插入新的基因,这些基因在小鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和作物细胞中已经逐一得到验证,从而激活或抑制各种靶基因。最终,人类体细胞的基因编辑成功。这个过程如此简单,以至于任何分子生物学实验室都能够快速掌握它,而且似乎没有技术门槛。从逻辑上讲,使用魔剪来编辑人类基因的想法简单而自然。此时,辅助生殖技术——试管婴儿技术已经在许多医院得到成熟的应用。将这两种技术结合起来不是很好吗?露露和娜娜是CRISPR-Cas9和IVF的见习生。在试管婴儿中人工进行卵子和精子的体外受精,然后引入“魔剪”将Cas9蛋白和特异性引导序列注射到受精卵中,受精卵仍处于单细胞状态,针头为5微米,毛发为二十分之一,对CCR5基因进行修饰,CCR5基因是玉米的一种。艾滋病病毒侵入人体细胞的辅助受体。早期胚胎发育之后植入母亲的子宫并发育成胎儿。由于CRISPR-Cas9在技术层面上存在两个缺点,即难以避免脱靶效应和细胞嵌合现象,因此这种方法受到了科学界的质疑。第一个是脱靶效应。当CRISPR-Cas9编辑目标基因时,它可能错过目标。想要被修剪的基因不是按照计划被修剪,而是击中目标之外的其他目标,修剪未被计划的基因,这可能导致其他突变。科学家们担心意外的失误可能导致预期结果的失败,或者更重要的是,导致细胞功能的丧失甚至癌症。11月28日,何建奎在第二届人类基因组编辑国际高峰会议的分论坛上提交了实验数据,他指出,尽管基因测序发现了潜在的失靶效应,但与其它基因相去甚远。我们以前发现过这个问题,也告诉过孩子的父母。何建奎说,婴儿出生后,各项检测均未显示任何脱靶现象。嵌合体是另一个大问题。当基因编辑工具进入受精卵时,它不会立即工作。这需要一段时间的准备。当基因编辑被正式启动时,胚胎可能进入四细胞阶段或甚至分裂成更多的细胞,这可能导致一些细胞避免剪刀,并且编辑的细胞也可能有多个编辑结果,从而在细胞水平上形成嵌合体。结果,患病的细胞仍然可能出现,导致不可预测的后果。何建奎声称,早期显微注射,编辑单细胞受精卵,可以减少嵌合现象。但他在报告中没有披露关于“嵌合率”的数据。中国科学院遗传与发展研究所高级工程师江涛告诉《财经》,理论上,何建奎团队的设计可能有助于减少嵌合体的发生,但是应该发布更多的过程监测数据。虽然科幻电影《机械之心》已经表明人类在基因编辑之后变得优秀,但是全世界的科学家很难评估基因修饰对人类的影响。胚胎基因编辑后的临床风险评估既复杂又困难。例如,在内部细胞团中的细胞嵌合很难检测,并且可能不能防止一些遗传疾病在后代发生。因此,在基因编辑器婴儿出生后,在童年甚至成年时,它仍然可能受到遗传疾病的影响。根据《自然》杂志的说法,胚胎中的基因编辑可以代代相传,这可能对下一代产生不可预测的影响。研究人员目前唯一能做的就是尽可能地减少这种风险,作为临床应用的前提。尽管他宣称,出生于11月的露露和娜娜天生对艾滋病有抵抗力。但潜在的问题可能需要数年才能显现。何建奎还说,他将继续随访以评估疗效,包括一系列血液样本分析。当他们年满18岁时,如果他们同意,他们将得到何建奎团队的持续监控和支持。如何认真对待这把魔剪?由于强大的遗传编辑技术和安全风险的不确定性,科学界尤其需要充分利用它们。许多政府,包括中国政府,都有严格的规定,只允许进行胚胎基因编辑的基础研究。由基因编辑的胚胎不能保存超过14天,特别是用于子宫发育和生产。实验后的样品必须完全销毁。中国科学院干细胞与生殖生物学国家重点实验室的研究员王宇告诉《财经》,体细胞基因编辑的应用代表了基因治疗领域的技术趋势,并且已经开展了临床试验。对于安全隐患,科学界也在努力通过完善和升级技术体系来解决。在业内专家看来,何建奎团队的另一个错误是出于预防的目的编辑胚胎。目前,世界上许多实验室正从两个方向集中研究基因编辑:一是研究人类目前无法用正常医学方法治疗的先天性遗传缺陷引起的疾病。研究人员已经发现了600多种由单基因突变引起的遗传病,这些遗传病可能导致一些先天性缺陷,而这些缺陷是现有的医学手段无法避免甚至无法治疗的,因此有必要通过基因编辑来修饰和调整人类基因,以达到治疗的目的。美国基因治疗公司Sangamo正在使用类似的基因编辑技术来编辑血细胞中的CR5,用于治疗艾滋病,目前正处于第二阶段。王禹说,这样的工作是推动这一领域进步的真正动力。另一个是何建奎团队的预防性基因编辑,通过编辑胚胎消除了将来疾病的可能性。关于这个研究方向存在相当大的争议。蒋涛认为,主要争议在于对这种医学方法的论证不足,与药物手段、必要性论证、遗传变化的合理性论证相比,还有待改进。随着这种研究方法的继续,它将发展成为非医学的基本基因编辑器,该编辑器改进非病理特征,在行业中被称为基因增强,这是一个令人担忧的趋势,可用于诸如定制超级婴儿的目的。何建奎团队的研究可能为将来基因编辑技术的临床应用设置定时炸弹,因为许多人担心这项技术将导致巨大的不公平,造福富人,遭受穷人,并且不可避免地走向反技术阵营。11月28日,何建奎说:“我反对用基因编辑来增强生理机能。”但在许多业内人士看来,何建奎的团队所做的就是加强研究。邱仁宗说,何建奎所做的是加强生殖细胞基因组,这是最道德上无法接受的操作。事实上,增强所谓的“好基因”比修饰导致疾病的“坏基因”要困难得多。根据现有的研究,科学家只能鉴定一些导致疾病或先天性生理缺陷的基因,即坏基因,这些基因可以通过基因编辑来纠正,以纠正邪恶,这是一种相对简单的技术。科学家们对什么是“好基因”知之甚少。尽管在人类漫长的历史中,出于对长寿的渴望,出现了无数极端的行为,但是科学家们还没有弄清楚哪些基因可以控制长寿,拿着基因剪刀,知道从哪里开始。即使一些基因通过技术手段得到增强,它也可能产生其他的负面影响。例如,在短腿腊肠中,生长因子基因的拷贝被添加到基因组中,而不是减少。目前,科学家还不能预测引入原始基因的拷贝或增强基因的表达强度对生长和发育的影响。蒋涛认为,如果有一天基因编辑技术大规模应用于人类辅助生殖,那么改变不能用常规医学手段治疗的遗传病必须是首要任务。

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医疗资源能否渗透到社区

    破解医养结合难题的关键——  医疗资源能否下沉社区   经济日报中国经济网记者 仇莉娜 袁 勇

      图为在北京双井恭和苑的老人房间内,医生上门帮老人做健康监测。

      本报记者 仇莉娜摄

      随着我国老龄化程度的加深,如何让老年人在老有所养的同时享受高质量的日常医疗服务,成为社会关注的焦点。近年来,国家频繁出台相关政策,推动“医养结合”。当前,“医养结合”有哪些类型?实现“养有良医”的关键在哪里?带着这些问题,记者进行了走访。

      多地尝试医养结合机构化

      近日,记者来到位于北京东三环的双井恭和苑,这是一家直营连锁养老服务机构,2013年被北京市政府确定为“医养结合”试点养老机构。记者看到,这家机构旁边连着社区医院,老人生病可以直接通过捷径走廊到社区医院就诊。此外,双井恭和苑的一楼公共区域设立了医疗卫生服务站,里面有全科诊室、检查室、康复室、理疗室等,可为老人提供打针、输液、康复理疗等服务。

      87岁的韩大爷和老伴一起住在双井恭和苑,他告诉记者:“这里离市区近,离三甲医院也近,让人放心。身体有什么不对劲,跟大夫一说,马上采取措施,效果挺好。”

      记者发现,在全国,这种将养老资源和医疗资源进行结合的机构并不少见。除了在养老机构内增设医疗机构外,在医疗机构内设立养老机构的模式则成为“医养结合”的另一种尝试。

      位于重庆市璧山的青杠老年养护中心,由重庆医科大学附属第一医院投资兴建。据介绍,该中心是全国第一家大型公立医院主办的养老机构,利用医院的医疗、护理、康复等资源,使养老与医疗、护理、康复、培训等服务融合,从而解决当前养老机构在医疗服务上的“短板”问题。记者了解到,来此居住的老人,根据身体健康状况和住宿标准的不同,每月费用在3500元至8400元不等。

      基层医疗服务能力待提升

      记者发现,就目前各地实践情况来看,大型养老机构或医疗机构资源雄厚,往往具备提供高质量“医+养”服务的能力。然而,此类服务淹城野生动物世界_灵通资讯运城网往往收费不菲,对大部分老年人来说并不适用。而小型、基层养老机构或医疗机构则受制于有限的资源,难以拓展“医+养”业务。

      民政部养老服务业专家委员会委员乌丹星认为,考虑到我国庞大的老年人群体多数都是居家养老,在养老机构内增设医疗机构以及在医疗机构内增设养老机构的方案并不能从根本上解决“医养结合”的难题,此方案只适合经济能力较好的小众老年群体。

      乌丹星表示:“医养结合”要在社会层面实现大的突破,关键在于社会的医疗资源能不能下沉到社区,“社区医疗资源如果不强大起来,‘三亚房产价格_hp1005驱动下载网医养结合’没办法实现。通过在社区层面构建社区、机构、家庭的三级服务体系,并有效运转,才能实现‘医养结合’”。

      中国社会赛尔号斯宾塞_小孔成像的原理网科学院经济研究所副所长朱恒鹏也认为,居家照护和依托社区照护的老人,要求社区医疗机构有能力、有动力就近提供有效的医疗服务。但是,当前社区医疗机构难以留住有临床经验、也喜欢做临床医疗服务的医生,导致社区提供普通医疗服务的能力下降。近年来,社区门急诊量和住院量都在萎缩,老人不论大病小病都去大医院的现象越来越普遍。

      针对提升基层医疗服务能力,当前,全国各地也出现了不同模式的尝试。如青岛市李沧区就在当地建立了老年人健康指导站,为社区里的老年人提供医疗照护服务,社区每月开展健康教育活动,并为60岁以上的居家老人建立健康档案,进行定期随访、指导用药等健康管理工作。

      李沧区卫生和计划生育局医政科科长毕仕伟告诉记者,李沧区将老年人基本公共卫生服务、失能老人居家护理、社区巡护等多种职能整合进一个服务团队,提供团队居家养老服务,每个服务团队至少包含1名全科医生、1名护士以及若干公共卫生服务人员。“按照青岛市的标准,一个团队最多服务2000人,这样医务人员的压力不会太大,也保障了服务质量。”毕仕伟说。

      积极引入社会力量

      专家表示,要显著提升基层社区医疗服务能力,除了通过机制改革盘活存量,也要通过引入社会力量增加增量。

   &血战松山_遥远的救世主下载网nbsp;  朱恒鹏认为,从国际经验看,社区医疗服务大多是依托非公立社区医疗机构提供,在我国,很多社会力量也有足够积极性提供老年人所需的社区医疗服务和医养结合服务,并提供上门服务,却因为种种壁垒被拒之门外。“我认为,可以推动社会力量参与包括诊所、门诊部在内的小型医疗机构的举办,让有合格资质的医生兴办医疗机构,可以实施备案制和动态监管。”朱恒鹏说。

      此外,“医养结合”要实现良好发展,完善支付体系也是一个不容忽视的问题。在记者采访过程中,长期照护保险制度是专家们普遍提及的内容。

      乌丹星认为,养老金的作用是解决基本生活费用,医保是解决基本医疗费用,而长期照护保险制度可以解决老人从医院出来之后照护费用过高的问题,“长期照护保险制度的建立和完善特别重要,因为如果没有这个险种,老人一旦身体有问题,不分大小都会去住院,因为只有这样才能报销费用,这会导致医院的医疗资源出现极大浪费”。

   &邓小平文选第二卷_随州政府网nbsp;  朱恒鹏建议,财政补贴可以增加到基本医保和长期照护保险中,赋予社区居民自主选择权,医保补偿和长期照护保险支付随着患者走,患者选择哪家医疗或照护机构,医保或长期照护保险就支付给哪家机构。 仇莉娜 袁 勇

    

    

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